Regeneron, Vidac Pharma, Krystal Biotech – Neue Wirkstoffe, gewaltige Börsenfantasie

Regeneron – Vor wichtiger EU-Entscheidung

Regeneron gehört zu den etablierten Biotechnologiekonzernen. Neben der Onkologie verfügt das Unternehmen über ein breites Portfolio in der Augenheilkunde, Immunologie und bei seltenen Erkrankungen.

Aktuell treibt der US-Konzern die Weiterentwicklung seiner Krebsimmuntherapie Libtayo voran. In der abgelaufenen Woche sprach sich der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur für ein neues Dosierungsschema aus. Künftig könnte das Medikament nach einer zwölfwöchigen Anfangsbehandlung nur noch alle sechs statt alle drei Wochen verabreicht werden. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission steht noch aus.

Für Patienten wäre das eine erhebliche Erleichterung. Weniger Infusionstermine bedeuten geringeren Zeitaufwand und könnten die Belastung durch eine langfristige Krebsbehandlung reduzieren. Zusätzlich empfiehlt der Ausschuss, die Infusionsdauer bei der bisherigen Dosierung unter bestimmten Voraussetzungen von 30 auf 15 Minuten zu verkürzen.

Libtayo ist ein sogenannter PD-1-Inhibitor. Der Wirkstoff unterstützt das Immunsystem dabei, Krebszellen zu erkennen und anzugreifen. In Europa ist das Medikament unter anderem gegen bestimmte Formen von Haut-, Lungen- und Gebärmutterhalskrebs zugelassen. Besonders bei fortgeschrittenen kutanen Plattenepithelkarzinomen spielt die Therapie eine wichtige Rolle.

Die aktuelle Empfehlung erweitert zunächst nicht die zugelassenen Krebsindikationen. Sie könnte jedoch die Anwendung eines bereits etablierten Medikaments komfortabler machen und damit dessen Wettbewerbsposition stärken. Gleichzeitig arbeitet Regeneron an weiteren Kombinationstherapien und neuen immunonkologischen Wirkstoffen. Damit bleibt die Krebsmedizin ein wichtiger Bestandteil der langfristigen Wachstumsstrategie.

Vidac Pharma – Phase-2b-Daten rücken näher, Europa-Expansion nimmt Gestalt an

Bei Vidac Pharma wächst die Spannung. Das Biotechunternehmen steht vor der Auswertung seiner Phase-2b-Studie mit VDA-1102 gegen aktinische Keratose, eine mögliche Vorstufe von Hautkrebs. Bereits Mitte September meldete Vidac den Abschluss der Patientennachbeobachtung. Nun folgen die abschließende Datenprüfung und statistische Auswertung. Positive Ergebnisse könnten die weitere klinische Entwicklung entscheidend voranbringen.

Revolutionär ist dabei der neuartige Wirkmechanismus. Vidac setzt am veränderten Stoffwechsel krankhaft veränderter Zellen an. Im Mittelpunkt steht das Enzym Hexokinase-2, dessen Wechselwirkung mit den Mitochondrien beeinflusst werden soll. Ziel ist es, den Zellstoffwechsel zu normalisieren und den programmierten Zelltod zu fördern. Das Potenzial reicht über aktinische Keratose hinaus. So wird VDA-1102 auch gegen das kutane T-Zell-Lymphom entwickelt. Mit VDA-1275 arbeitet Vidac zudem an einem weiteren Wirkstoffkandidaten gegen solide Tumoren.

Zusätzlichen Rückenwind könnte der Ausbau des Europageschäfts bringen. Auf der Hauptversammlung vom 30. September genehmigten die Aktionäre die Strategie für eine Lizenzvereinbarung mit Eutopos Pharma. Die geplante französische Konzerngesellschaft soll zunächst Finanzierungs-, Entwicklungs- und Vermarktungsaktivitäten in Europa übernehmen. Bereits im Juli wurde Eutopos für das Innovationsprogramm Quest for Health in Straßburg ausgewählt. Damit könnten sich neue Zugänge zu Investoren, Forschungspartnern und dem europäischen Pharmamarkt eröffnen. Eine endgültige Lizenzvereinbarung wurde bislang allerdings nicht bekannt gegeben.

Die Kombination aus bevorstehenden Studiendaten und europäischer Expansion eröffnet Vidac interessante Perspektiven. Sollten sich Wirksamkeit und Verträglichkeit von VDA-1102 bestätigen, könnte das mit rund 20 Mio. EUR Börsenwert ausgestattete Unternehmen seine klinische Entwicklung auf einer breiteren organisatorischen Grundlage vorantreiben.

Krystal Biotech – Mehr als 80 % der Hauttumoren schrumpfen

Krystal Biotech sorgte kürzlich mit bemerkenswerten klinischen Daten für Aufmerksamkeit. Das US-Biotechnologieunternehmen berichtete über erste Ergebnisse seines Wirkstoffkandidaten KB113 bei Patienten mit Gorlin-Syndrom. Diese seltene genetische Erkrankung führt zu einem stark erhöhten Risiko für Basalzellkarzinome. Betroffene können im Laufe ihres Lebens zahlreiche Hauttumore entwickeln, die häufig wiederholte operative Eingriffe erforderlich machen.

Die Ergebnisse der kleinen Pilotstudie sind vielversprechend. Bei drei behandelten Patienten verkleinerten sich 69 von insgesamt 83 untersuchten Tumorläsionen, das entspricht 83,1 %. Dabei reagierten nicht nur direkt behandelte Tumoren, sondern auch 40 von 47 nicht injizierten Läsionen zeigten eine Größenabnahme.

Bei jedem der drei Patienten wurde zudem an einer biopsierten, zuvor behandelten Hautveränderung eine vollständige Rückbildung bestätigt. Sämtliche berichteten Nebenwirkungen waren leicht bis mittelschwer und vorübergehend.

KB113 nutzt eine virusbasierte Technologie, um die Immunbotenstoffe Interleukin-2 und Interleukin-12 direkt im Tumorumfeld bereitzustellen. Dadurch soll eine Immunreaktion ausgelöst werden, die möglicherweise auch nicht behandelte Tumoren erreicht.

Krystal verfügt bereits über kommerzielle Erfahrung mit seiner Gentherapie Vyjuvek gegen eine seltene genetische Hauterkrankung. Das Unternehmen kann damit auf bestehende Entwicklungs- und Vermarktungsstrukturen zurückgreifen.

Die neuen Daten eröffnen zusätzliche Perspektiven in der Onkologie. Allerdings umfasst die Untersuchung bislang lediglich drei Patienten. Ob sich die Ergebnisse in größeren Studien bestätigen lassen, bleibt offen. Krystal befindet sich nach eigenen Angaben bereits im Austausch mit der US-Arzneimittelbehörde FDA über die weitere klinische Entwicklung.

Fazit

Regeneron stärkt mit einer möglichen Vereinfachung der Libtayo-Behandlung seine Position in der Krebsmedizin. Krystal Biotech liefert erste beeindruckende Ergebnisse bei einer seltenen Hauttumorerkrankung. Vidac Pharma steht dagegen vor einer besonders wichtigen Phase: Die bevorstehende Auswertung der Phase-2b-Studie könnte zeigen, ob der neuartige Angriff auf den Tumorstoffwechsel klinisch überzeugt. Gelingt dieser Nachweis, könnte sich für Vidac ein deutlich breiteres Entwicklungspotenzial eröffnen.